Клонирование гена α₁-антитрипсина человека и возможные аспекты его применения - Незнанов, Н.С.; Макарова, И.В.; Крамерова, И.А.; Газарян, К.Г. (Биополимеры и клетка, 1989)
Клонирован ген α₁- антитрипсина (α 1АТ) человека. При использовании в качестве зонда его первого кодирующего экзона изолирована молекула кДНК, содержащая почти полную кодирующую последовательность. Определена нуклеотидная последовательность регуляторной области гена α₁ АТ, ответственной за его экспрессию в печени. Обсуждается возможность использования изолированных молекул ДНК для получения продуцентов этого белка, а также для создания рекомбинантных вирусов, способннх переносить ген α1АТ в клетки костного мозга человека, что может служить подходом к генотерапии заболеваний, связанных с мутациями в данном гене.